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* Un comité de la FDA se prononce par 9 voix contre 3 contre les données relatives à l'efficacité du deramiocel
* Le comité invoque des preuves peu convaincantes quant aux bénéfices cardiaques et des données manquantes
* Les conseillers soulignent également l’incertitude quant à un bénéfice significatif pour les patients
* La FDA devrait se prononcer sur ce traitement d’ici le 22 août
(Ajout d'un commentaire de la direction aux paragraphes 8 et 9) par Christy Santhosh
L'action de Capricor Therapeutics CAPR.O a chutéde 50 %jeudi matin après que le comité d'experts de la FDA américaine s'est prononcé contre les données d'efficacité de sa thérapie cellulaire destinée à traiter une affection cardiaque liée à la dystrophie musculaire de Duchenne.
Mercredi en fin de journée, le comité a voté à neuf voix contre trois contre le deramiocel, partageant les inquiétudes du personnel de la FDA selon lesquelles la société n’avait pas fourni de preuves suffisantes de l’efficacité du traitement, tout en remettant en question les modifications apportées aux analyses clés après la fin de son essai de phase avancée .
L'action Capricor avait déjà chuté de plus de 66 % depuis sa dernière clôture, après que le personnel de la Food and Drug Administration eut exprimé ses inquiétudes concernant le principal candidat-traitement de la société dans ses documents d'information publiés lundi. La société affichait une capitalisation boursière d'environ 380 millions de dollars à la clôture de mercredi.
Les membres du comité qui ont voté contre le deramiocel ont invoqué des preuves peu convaincantes quant aux bénéfices cardiaques, des données manquantes et une incertitude quant à savoir si les mesures de la fonction cardiaque de l’étude reflétaient un bénéfice significatif pour les patients.
Ils ont estimé qu’un essai plus vaste et plus long, avec des critères d’évaluation différents, aurait pu fournir des preuves plus claires quant à la capacité du traitement à préserver la fonction cardiaque.
La FDA s’est appuyée sur un plan d’analyse obsolète et non signé, a déclaré Linda Marbán, directrice générale de Capricor, affirmant que cela « avait réduit l’ensemble de la réunion à une discussion visant à déterminer quel plan statistique était le bon, quel modèle d’imputation était le bon et comment les données devaient être interprétées pour un ou deux patients ».
Mme Marbán a déclaré que cette approche ignorait l’ensemble des données disponibles ainsi que l’impact sur les personnes atteintes de DMD et leurs familles.
Kristen Kluska, analyste chez Cantor Fitzgerald, a déclaré que les membres du personnel de la FDA chargés d’animer la réunion semblaient « extrêmement négatifs tout au long de la conversation et abordaient cette réunion avec la ferme intention de rejeter la demande ».
L’année dernière, la FDA avait refusé d’approuver le traitement et avait demandé des données supplémentaires après avoir estimé que celui-ci ne répondait pas aux exigences d’efficacité.
« Nous continuons à travailler avec la FDA en vue d’une éventuelle autorisation » avant la date de décision, a déclaré Capricor dans un communiqué.
L’agence devrait rendre sa décision d’ici le 22 août.
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